يعمل فريق الأمراض النادرة في شركة فايزر على تطوير علاجات فعالة لمرضى الاضطرابات النادرة وفقاً لقانون تطوير أدوية الأمراض النادرة لسنة 1983 والتي تؤثر على أقل من 200000 مريض في الولايات المتحدة.
تتخذ فايزر خطوات جادة ومستدامة في مجال فهم الأمراض النادرة وبالتالي إتاحة فرص حقيقية للمرضى بفضل الإنجازات العلمية الحديثة التي تمكننا من اكتشاف وتطوير عقاقير الجديدة.
تنجم أغلبية الأمراض النادرة عن طفرة جينية واحدة. وبفضل التسلسل الجيني، أصبح لدينا اليوم أدلة تتيح لنا أفضل العلاجات المحتملة. ويشكل التسلسل الجيني أمراً مهماً بالنسبة لشركة فايزر حيث نركز على الأمراض أحادية الجينات من خلال جهود الشركة في العلاج الجيني.
تحظى فايزر بمكانة فريدة تمكنها من ريادة التطورات في مجال علاج الأمراض النادرة وذلك بفضل خبراتها التي تزيد عن 20 عاماً في مجال أبحاث الأمراض النادرة والعلاجات المعتمدة في 81 دولة، وكذلك العقاقير المتعددة المستخدمة في التجارب السريرية. وتركز الشركة على محورين رئيسين في البحث الخاص بالأمراض النادرة وهما: أمراض الدم والأمراض العصبية العضلية.